Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市 / 四六文摘

杜氏肌营养不良症(DMD),是由位于X染色体中编码肌营养不良蛋白(dystrophin)的基因突变引起,男性只有一个X性染色体,因此病患者大多为男性.据相关组织统计,其发病率约1/3800-1/600 ...

美国食品和药物管理局(FDA)已经批准antisense oligonucleotide casimersen(Amondys 45,Sarepta Therapeutics公司)注射液用于治疗杜氏肌 ...

▎药明康德内容团队编辑近日,PepGen公司宣布完成1.125亿美元的融资.本轮融资获得的资金将用于推进PepGen的主打项目:计划在2022年进入1期临床试验的潜在"best-in-cl ...

美东时间 8 月 5 日,"下一代" 寡核苷酸疗法公司 PepGen 宣布完成 1.125 亿美元交叉轮融资,老股东 RA Capital Management.Oxford Sc ...

▎药明康德内容团队编辑 2021年5月3日,Sarepta Therapeutics宣布,其用于治疗杜氏肌营养不良(DMD,Duchenne muscular dystrophy)患者的新一代反义寡核 ...

2020年5月7日,诺华(Novartis)公司宣布,美国FDA批准其MET抑制剂Tabrecta(capmatinib)上市,治疗携带MET基因外显子14跳跃突变的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)患者 ...

▎药明康德内容团队编辑 2021年5月18日, Sarepta Therapeutics展示了其在研基因疗法SRP-9001的最新临床试验结果.SRP-9001通过将编码微抗肌萎缩蛋白(micro-d ...

8 月 12 日,美国 FDA 加速审批 NS Pharma 公司的 Viltepso(Viltolarsen)上市,该药主要用于适合用于第 53 号外显子突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者.此前在 ...

2020年突如其来的疫情使人们越来越重视医药行业,2021年即将到来,那么2021年第一季度有哪些重磅药物值得大家期待呢?近日,Nature Reviews Drug Discovery发布了2021 ...

3月26日,百时美施贵宝和bluebird 联合宣布,FDA已批准Abecma(idecabtagenevicleucel; ide-cel) 作为首个靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的定向嵌合抗原受体 ...

根据药融云数据库,2021年上半年,美国FDA共批准: 29款创新药和疗法,包含21个新分子实体,6个生物制品和2款细胞疗法.其中25款药物为全球首次获批上市. 34款改良型新药 400款仿制药,其中 ...

Gilead公司3月1日宣布,FDA批准Odefsey(恩曲他滨200mg/利匹韦林25mg/替诺福韦艾拉酚胺25 mg,R/F/TAF)用于治疗12岁以上的HIV-1感染患者.Gilead第一款基于 ...

5月12日,强生旗下医疗器械公司Johnson & Johnson Vision宣布,美国FDA已批准其开发的夜间近视治疗眼镜ACUVUE Abiliti上市.这是首个也是唯一一个获得FDA批 ...

4月23日,ADC Therapeutics宣布,FDA已加速批准其靶向 CD19的抗体偶联药物(ADC)Zynlonta (loncastuximab tesirine-lpyl) 上市,单药治疗此 ...

4月16日,百时美施贵宝宣布,美国FDA批准PD-1抑制剂Opdivo (纳武利尤单抗)与化疗联用,作为晚期或转移性胃癌.胃食管连接部(GEJ)癌和食管腺癌的初始治疗.这是FDA批准的首个一线治疗胃癌 ...

2021年4月8日,美国食品和药物管理局(FDA)已授予靶向抗癌药Trodelvy(sacituzumab govitecan-hziy,SG)的完全批准,用于治疗先前已接受过至少2种疗法.其中至少1 ...

TMB(肿瘤突变负荷),一个肿瘤免疫治疗时代孕育而出的"苦命"娃,从2014年呱呱坠地开始,便命途多舛.2018年写入肺癌NCCN指南后迎来了人生的首个"巅峰" ...

Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市