盘点：2021年Q1即将获批重磅药物 / 四六文摘

一.疾病概述假肥大型肌营养不良症( pseudohypertrophic muscular dystrophy),是一种严重的神经肌肉疾病,是进行性肌营养不良中最常见,也是小儿时期最常见.最严重的一 ...

杜氏肌营养不良症(DMD),是由位于X染色体中编码肌营养不良蛋白(dystrophin)的基因突变引起,男性只有一个X性染色体,因此病患者大多为男性.据相关组织统计,其发病率约1/3800-1/600 ...

arimoclomol是一款首创(first-in-class)热休克蛋白(HSP)放大器,可放大HSP的产生,该药用于治疗C型尼曼-匹克病(NPC). FDA发布CRL是基于需要更多的定性和定量证据 ...

8 月 12 日,美国 FDA 加速审批 NS Pharma 公司的 Viltepso(Viltolarsen)上市,该药主要用于适合用于第 53 号外显子突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者.此前在 ...

来自病毒载体的CRISPR-Cas9核酸酶和gRNA的长时表达可能导致脱靶和免疫原性.因此,治疗的基因组编辑应用需要瞬时递送系统.来自日本京都大学的Akitsu Hotta研究组通过利用两种不同的归 ...

美国食品和药物管理局(FDA)已经批准antisense oligonucleotide casimersen(Amondys 45,Sarepta Therapeutics公司)注射液用于治疗杜氏肌 ...

2月25日,罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布,FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市,用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗 ...

2020 年 9 月 17 日,Orphazyme 宣布,其候选药物 Arimoclomol 用于治疗罕见的神经退行性疾病--C 型尼曼匹克病(Niemann-Pick disease type C, ...

美东时间 8 月 5 日,"下一代" 寡核苷酸疗法公司 PepGen 宣布完成 1.125 亿美元交叉轮融资,老股东 RA Capital Management.Oxford Sc ...

中国嘉德2021春季拍卖会于5月14日隆重启幕.本季拍卖会延续中国嘉德择精品.重学术的专业路线,汇集46个专场,6000余件重磅珍品,涵盖中国书画.二十世纪及当代艺术.瓷器及古董珍玩.古典家具及工艺品 ...

药物名称elagolix化学结构商品名称暂无适应症前列腺癌.子宫内膜异位症给药途径口服靶点GNRH药物特点2017年10月29日讯,美国生物技术巨头艾伯维(AbbVie)与合作伙伴Neurocrin ...

肿瘤作为各大制药企业倍加青睐的领域,在过去的半年里也是收获颇丰,越来越多靶向药物的获批上市加速了肿瘤精准医学的快速发展,也为晚期肿瘤患者带来了更多的福音.根据FDA以及NMPA公布的数据,为大家盘点了 ...

免疫治疗作为继手术.放化疗.靶向药之后新一代的癌症治疗技术,从进入临床开始,就已经改变了很多癌症治疗的方式,为患者带来了新的治疗希望. 作为全球前沿的免疫治疗研发中心之一,中国的免疫治疗的进展也是尤为 ...

对于所有人来说2020年都是令人难忘的一年,这一年里经历了太多太多,虽然多数都是不幸的,但随着2021年的到来,我们一定能够"牛"转乾坤.对于汽车行业来说更是几家欢喜几家愁,汽车圈 ...

文|鲤鲤审核|流年如墨排版丨Arc翼执泠 01 腾讯天美宣布与Xbox合作 5月13日,腾讯天美工作室宣布与Xbox Game Studios正式结成深度战略合作关系.未来,双方将会结合各自的经验 ...

黄峻教授 ★ 南京医科大学第一附属医院(江苏省人民医院)教授.主任医师.博士生导师 ★ 国家心血管病中心专家委员会心力衰竭专业委员会主任 ★ 中华医学会心血管病分会学术工作委员会副主任 ★ 中国医师协 ...

看点: 三代EGFR-TKI竞争白热化!倍而达1类新药甲磺酸瑞泽替尼胶囊.万邦医药仿制药奥希替尼申报上市! 百济神州1类新药「帕米帕利胶囊」获批上市! 人福重磅麻醉新药「磷丙泊酚二钠」进入行政审批阶段 ...

SUV作为乘用车市场中的重要组成部分,近几年深受中国消费者的喜爱,尽管近年来国内车市遇冷,但SUV市场的发展依旧迅猛,各大品牌持续发力,甚至在电动化的战略中,不少主流品牌都以SUV车型为先锋部队.20 ...

盘点：2021年Q1即将获批重磅药物