又一款53号外显子跳跃疗法获FDA “优先审查” 上市！杜氏肌营养不良症按下治疗“加速键” / 四六文摘

2月25日,罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布,FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市,用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗 ...

2020年突如其来的疫情使人们越来越重视医药行业,2021年即将到来,那么2021年第一季度有哪些重磅药物值得大家期待呢?近日,Nature Reviews Drug Discovery发布了2021 ...

一.疾病概述假肥大型肌营养不良症( pseudohypertrophic muscular dystrophy),是一种严重的神经肌肉疾病,是进行性肌营养不良中最常见,也是小儿时期最常见.最严重的一 ...

2016年12月,美国FDA批准Biogen 和lonis制药公司联合开发的nusinersen药物用于治疗脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SMA).苏州大学的华益民教 ...

8月7日,罗氏子公司Genentech宣布FDA批准Evrysdi (risdiplam) 上市,用于治疗成人和2岁以上儿童脊髓性肌萎缩(SMA)患者.Evrysdi呈液体状态,通过口服或鼻饲管给药, ...

美国食品和药物管理局(FDA)已经批准antisense oligonucleotide casimersen(Amondys 45,Sarepta Therapeutics公司)注射液用于治疗杜氏肌 ...

12日,美国食品药品监督管理局(FDA)加快批准Viltepso(viltolarsen)注射剂适用于53 号外显子突变的杜氏肌营养不良症(DMD)患者. -- 杜氏肌营养不良症杜氏肌营养不良症(D ...

▎药明康德内容团队编辑 2021年5月3日,Sarepta Therapeutics宣布,其用于治疗杜氏肌营养不良(DMD,Duchenne muscular dystrophy)患者的新一代反义寡核 ...

慢性肾脏病是糖尿病患者最常见的并发症之一,也是心血管疾病的独立危险因素.随着病情进展,超过1/4的糖尿病患者最终会出现慢性肾病,甚至发展成肾衰竭. 在我国,糖尿病患者高达1.16亿,是全球糖尿病第一大 ...

3月26日,百时美施贵宝和bluebird 联合宣布,FDA已批准Abecma(idecabtagenevicleucel; ide-cel) 作为首个靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的定向嵌合抗原受体 ...

2020 年 9 月 17 日,Orphazyme 宣布,其候选药物 Arimoclomol 用于治疗罕见的神经退行性疾病--C 型尼曼匹克病(Niemann-Pick disease type C, ...

▎药明康德内容团队编辑今日,传奇生物宣布,美国FDA已接受杨森(Janssen)公司为靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T疗法ciltacabtagene autoleucel(cilta-c ...

*仅供医学专业人士阅读参考精准治疗,检测先行!一文教你读懂基因检查报告中的MET 14号外显子跳跃突变. MET TKI在国内外相继获批治疗MET 14外显子跳跃突变的晚期NSCLC,MET 14号 ...

2021年04月28日讯 /生物谷BIOON/ --武田制药(Takeda)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理口服靶向抗癌药mobocertinib(TAK-788)的新药申请(NDA)并 ...

根据药融云数据库,2021年上半年,美国FDA共批准: 29款创新药和疗法,包含21个新分子实体,6个生物制品和2款细胞疗法.其中25款药物为全球首次获批上市. 34款改良型新药 400款仿制药,其中 ...

又一款53号外显子跳跃疗法获FDA “优先审查” 上市！杜氏肌营养不良症按下治疗“加速键”