全球首个软骨发育不全症药物！C型利钠肽类似物vosoritide治疗5年：骨龄正常进展，耐受性&安全性良好! / 四六文摘

为保护患儿及家属隐私,文中真实图片已作特殊处理 19岁的小冬(化名),因为身高的原因,一直很自卑. 小冬爸妈看着孩子这样,非常着急.后经过朋友介绍,便带着孩子找到了黄丽敏主任. ▽小冬初次面诊黄主任 ...

9月8日,<柳叶刀>已经发布了vosoritide(一种C型利钠肽(CNP)的研究类似物)的随机,双盲,3期,安慰剂对照,多中心试验的结果,用于5岁至18岁患有软骨发育不全的儿童.软骨病是 ...

// 前言: /// 2020 NCCN于近日再度更新,在最新的2020肝胆肿瘤NCCN指南V4版中,肝癌方面,阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗即"T+A"组合一线治疗晚期肝癌的证据等 ...

软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小,其特征是软骨内骨化减慢,导致长骨.脊柱.面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱.这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)突变引起的,FGFR ...

临床试验是一项研究,旨在评估新的潜在治疗方法.在临床试验中,收集信息以确定研究药物是否安全有效,以及评估研究药物的风险和益处.vosoritide(伏索利肽,BMN111)是一种每日注射一次的C型利钠 ...

*本文所涉及专业部分,仅供医学专业人士阅读参考导语 2021年1月7日,中国上海专注于内分泌相关疾病治疗的维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)宣布其向中国国家药品监督管理局(NMP ...

软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小,其特征是软骨内骨化减慢,导致长骨.脊柱.面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱. 近日,美国FDA受理vosoritide(伏索利肽,BMN111)的新药 ...

来源:本站原创 2021-08-29 01:59Voxzogo(vosoritide,伏索利肽)可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破. 软骨发育不全症儿童2021年08月29日讯 /生物谷BI ...

来源:本站原创 2020-07-27 17:33 2020年07月27日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者 ...

抗体偶联药物最近捷报频频,先是吉利德斥资 210 亿美元下注靶向 Trop-2 的 sacituzumab govitecan-hziy,紧着是默沙东引进 Seattle Genetics 靶向 LI ...

SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日公布了新数据,加强了Zolgensma(onasemnogene abepar ...

刚好看到后台有粉丝留言,希望能够了解干细胞对帕金森的帮助.希望这篇文章能够解答各位对目前干细胞治疗帕金森疾病的进展. 作者:Dr.韦近日,美国FDA批准了首款用于治疗帕金森运动障碍的药物--Goco ...

2021年06月30日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin制药公司近日宣布,已重新向欧洲药品管理局(EMA)提交了valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN2 ...

2021年2月19日,君实生物宣布,由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗注射液(拓益®)获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于既往接受过二线及以上系统治疗失败的复发/转移性鼻咽癌(NP ...

全球首个软骨发育不全症药物！C型利钠肽类似物vosoritide治疗5年：骨龄正常进展，耐受性&安全性良好!