全球首个软骨发育不全症药物！欧盟批准C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽)：可解决疾病根本病因! / 四六文摘

病例来源 2017.8.10 遗传分析大牛学习群群里某医生问: 各位老师,请教一下您们:孕妇23岁 , 自由职业 . G1P0,宫内孕26周,唐筛均提示低风险,四维彩超发现胎儿短肢畸形,家族中无 ...

*本文所涉及专业部分,仅供医学专业人士阅读参考导语 2021年1月7日,中国上海专注于内分泌相关疾病治疗的维昇药业(VISEN Pharmaceuticals)宣布其向中国国家药品监督管理局(NMP ...

// 前言: /// 2020 NCCN于近日再度更新,在最新的2020肝胆肿瘤NCCN指南V4版中,肝癌方面,阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗即"T+A"组合一线治疗晚期肝癌的证据等 ...

软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小,其特征是软骨内骨化减慢,导致长骨.脊柱.面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱.这种情况是由成纤维细胞生长因子受体3基因(FGFR3)突变引起的,FGFR ...

软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小,其特征是软骨内骨化减慢,导致长骨.脊柱.面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱. 近日,美国FDA受理vosoritide(伏索利肽,BMN111)的新药 ...

致死性软骨发育不全(Thanatophoric Dysplasia, TD)又称致死性椎骨体扁平的软骨发育异常San Diego型. 常染色体显性遗传病,是由编码成纤维生长因子受体3(Fibrobla ...

9月8日,<柳叶刀>已经发布了vosoritide(一种C型利钠肽(CNP)的研究类似物)的随机,双盲,3期,安慰剂对照,多中心试验的结果,用于5岁至18岁患有软骨发育不全的儿童.软骨病是 ...

软骨发育不全(achondroplasia, ACH)(OMIM:100800)是最常见的软骨发育异常类疾病,活产儿的患病率为1/30000-1/10000.ACH是完全外显的常染色体显性遗传病,85 ...

来源:本站原创 2020-07-27 17:33 2020年07月27日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者 ...

2021年04月16日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法.近日,该公司在2021年美国 ...

呕心沥血20年!赛诺菲全球首个登革热疫苗Dengvaxia获欧盟批准来源:本站原创 2018-12-23 10:19 2018年12月23日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药巨头赛诺菲(Sano ...

抗体偶联药物最近捷报频频,先是吉利德斥资 210 亿美元下注靶向 Trop-2 的 sacituzumab govitecan-hziy,紧着是默沙东引进 Seattle Genetics 靶向 LI ...

2021年05月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA) ...

SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日公布了新数据,加强了Zolgensma(onasemnogene abepar ...

刚好看到后台有粉丝留言,希望能够了解干细胞对帕金森的帮助.希望这篇文章能够解答各位对目前干细胞治疗帕金森疾病的进展. 作者:Dr.韦近日,美国FDA批准了首款用于治疗帕金森运动障碍的药物--Goco ...

全球首个软骨发育不全症药物！欧盟批准C型利钠肽类似物Voxzogo(伏索利肽)：可解决疾病根本病因!