伏索利肽BMN111治疗软骨发育不全症儿童患者3期研究疗效如何？ / 四六文摘

9月8日,<柳叶刀>已经发布了vosoritide(一种C型利钠肽(CNP)的研究类似物)的随机,双盲,3期,安慰剂对照,多中心试验的结果,用于5岁至18岁患有软骨发育不全的儿童.软骨病是 ...

先天性小耳畸形是一种发育异常性疾病,除了生理缺陷,对患儿及家长还会产生很深的心理性影响,为此很多人都想知道:到底什么时候是手术的最佳时机. 1.生理方面从耳廓的角度看,3岁的儿童耳廓大小已达到成人的 ...

由于骨骼发育过快,儿童性早熟儿童的生长周期会明显缩短,没有足够时间发育,最终使其成年后的身高比一般人矮,未治患者最终身高可能为1.55至1.60米. 儿童性早熟的危害二.肿瘤征兆一少部分儿童性早熟儿 ...

软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小,其特征是软骨内骨化减慢,导致长骨.脊柱.面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱. 近日,美国FDA受理vosoritide(伏索利肽,BMN111)的新药 ...

临床试验是一项研究,旨在评估新的潜在治疗方法.在临床试验中,收集信息以确定研究药物是否安全有效,以及评估研究药物的风险和益处.vosoritide(伏索利肽,BMN111)是一种每日注射一次的C型利钠 ...

来源:本站原创 2021-08-29 01:59Voxzogo(vosoritide,伏索利肽)可治疗疾病的根本病因,代表着一个重大医学突破. 软骨发育不全症儿童2021年08月29日讯 /生物谷BI ...

来源:本站原创 2021-04-13 18:56 2021年04月13日讯 /生物谷BIOON/ --目前,国外新冠肺炎疫情仍在迅速蔓延.根据百度<新型冠状病毒肺炎疫情实时大数据报告>,截 ...

2021年04月16日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者开发和商业化创新疗法.近日,该公司在2021年美国 ...

来源:本站原创 2020-07-27 17:33 2020年07月27日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,致力于为患有严重和危及生命的罕见和超罕见基因疾病的患者 ...

试验发现在第47届EBMT年会期间发布的3期REACH2试验(NCT02913261)的6个月随访数据显示,鲁索替尼(ruxolitinib,Jakafi)对类固醇难治性急性移植物抗宿主病(GVHD ...

4月24日,阿斯利康/默沙东宣布其PARP抑制剂Lynparza (奥拉帕利)在治疗转移性去势抵抗前列腺癌((mCRPC)的III期PROfound研究中到达总生存期(OS)的次要终点.这些患者携带同 ...

安进(Amgen)近日在2021年美国皮肤病学会虚拟会议体验(AAD VMX)上公布了口服抗炎药Otezla(apremilast)治疗轻度至中度斑块型银屑病的安慰剂对照3期ADVANCE试验的阳性结 ...

伏索利肽BMN111治疗软骨发育不全症儿童患者3期研究疗效如何？