地中海贫血基因治疗获FDA突破性疗法认证 / 四六文摘

基因治疗是指将用基因替换.基因补偿.基因沉默.基因编辑等策略,通过病毒载体或非病毒载体方式导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,能实现治疗性蛋白的长期表达和组织特异性表达,无需药物干预.放 ...

肾上腺脑白质营养不良(adrenoleukodystrophy,ALD)是一种致命性.神经退行性.X连锁隐性遗传病,发病率 0.5/10 万-1/10 万,多见于年轻男孩儿,影响全球大约21000例男 ...

Bluebird的基因疗法Zynteglo在6月4日获得了欧盟的有条件批准.仅1周后,Bluebird就公布这款β地中海贫血新疗法的价格,157.5万欧元,折合177万美元.与此前诺华212万美元的基 ...

美国一家公司的深部脑刺激(DBS)系统近日获得美国FDA的突破性设备指定. <FDA REPORTER>1月8日消息功能性神经调节有限公司(Functional Neuromodulat ...

5月8日,来自四川大学华西医学院肿瘤中心的两位中国学者在Signal Transduction and Targeted Therapy发表了一篇关于2019年FDA和NMPA批准的新型靶向药物的分析 ...

2月24日,Kura宣布,tipifarnib已被FDA授予突破性疗法认定,用于治疗铂类化疗后疾病进展.等位基因变异频率≥20%,复发或转移性HRAS突变型头颈部鳞状细胞癌(HNSCC). 头颈部 ...

张海龙基因治疗1.0时代:螺旋前进 1953年,沃森和克里克发现了DNA双螺旋结构,开启了分子生物学时代. 1963年,DNA双螺旋结构发表10年,乔舒亚·莱德伯格提出了基因交换和基因优化的理念 ...

辉瑞4月27日宣布,FDA授予其新一代ALK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂lorlatinib"突破性药物"认定,用于二线治疗ALK(间变性淋巴瘤激酶)阳性的转移性非小细胞肺癌(NSC ...

9 月 11 日,君实生物宣布,其 PD-1 抑制剂特瑞普利单抗(商品名:拓益)用于鼻咽癌治疗已获得美国 FDA 突破性疗法认定.据悉,特瑞普利单抗是首个获得 FDA 突破性疗法认定的国产 PD-1 ...

继收购 Immunomedics 创新型首创 ADC 药物 Trodelvy 之后,吉利德再迎利好消息,其抗肿瘤药物 magrolimab 取得了重大进展. 9 月 15 日,吉利德(NASDAQ: ...

2021年4月19日,安进(Amgen)公司宣布,FDA授予其在研FGFR2b抗体疗法bemarituzumab突破性疗法认定,与化疗组合联用,用于一线治疗HER2阴性局部晚期或转移性胃癌和胃食管结合 ...

5月24日,Verastem Oncology宣布FDA授予RAF / MEK抑制剂VS-6766与FAK抑制剂defactinib组合疗法治疗复发性低级别浆液性卵巢癌(LGSOC)突破性疗法资格.早 ...

4月13日, vTv Therapeutics 宣布,其在研新型每日口服1次葡萄糖激酶激活剂TTP399已获得FDA授予的突破性疗法认定,作为胰岛素辅助疗法,用于1型糖尿病的治疗. 1型糖尿病是一种自 ...

*仅供医学专业人士阅读参考每天1分钟,给你肿瘤圈内的专业"谈资"!(如需文献原文,可加小编微信yxj_oncology获取) 要点提示 NEJM:纳武利尤单抗辅助治疗食管.胃食管 ...

▎药明康德内容团队编辑今日,Mirati Therapeutics公司宣布,美国FDA已经授予该公司开发的KRAS G12C抑制剂adagrasib突破性疗法认定,用于治疗携带KRAS G12C突变 ...

6月24日,礼来宣布,美国FDA授予该公司在研阿尔茨海默病药物donanemab突破性疗法资格(BTD).donanemab是礼来开发的一款靶向β淀粉样蛋白亚型N3pG的单抗. FDA突破性疗法认定是 ...

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