国际罕见病日 | 向善是医药进步的源泉 / 四六文摘

FDA授予ALPN-101双重孤儿药认定,用于预防和治疗急性移植物抗宿主病(aGVHD).该认定将加快FDA对ALPN-101的研发和审查进程. 移植物抗宿主病与 ALPN-101 移植物抗宿主病(G ...

南开大学药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年攻关的编号为ACT001的抗脑胶质瘤药物,日前获得美国食品药品管理局(FDA)孤儿药的资格认定,成为中国少数几个获得该资格认定的药品之一,也是目 ...

蓝海市场,跨国药企纷纷布局. 近日,一位高中学历的父亲为救身患罕见病的儿子,自学基因编辑.自制药用级化合物的新闻,引发热议. 他的孩子,是云南第一例Menkes综合征患者,在9个月大时被确诊患有这种全 ...

10 月 23 日,总部位于圣地亚哥的 Retrophin 公司宣布,将以 9000 万美元的现金预付收购 Orphan Technologies(下称"Orphan").根据 O ...

FDA药品加速审评和认定途径:为了让患者更早拿到用到好的药品 1.罕见病药物资格认定:orphan drug desigation 罕见病,指那些发病率极低的疾病,罕见疾病又称"孤儿病&qu ...

Precigen Inc(Nasdaq/纳兹达克代码:PGEN)是一家生物制药公司,公司主要致力在精密技术的辅助下研究基因和细胞疗法,以针对免疫肿瘤学,自身免疫性疾病和传染病中最紧急和难治的疾病. ...

有一些人他们的皮肤会明显发红(红斑) 肿胀和温度升高就像是被火灼烧 △资料图 / 罕见病发展中心(CORD) 有一些人他们的皮肤像蝴蝶翅膀一样脆弱有一些人他们拥有白头发,白眉毛,白皮肤 △资 ...

新春伊始,万物复苏,一派希望气象,人们又开启了一年的新征程,一个国际公益节日也乘着春风徐徐走来--国际罕见病日.国际罕见病日是由欧洲罕见病组织Eurordis在2008年2月29日发起的活动,将每年2 ...

应聘全职及兼职编辑,发送简历至 chenlf@high-med.com 世界卫生组织(WHO)将患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病定义为罕见病.今天是14个国际罕见病日,其主题是"Ra ...

每年2月的最后一天,是国际罕见病日. 之所以说罕见,主要是指由流行率很低.很少见的疾病,一般为慢性.严重性疾病. 至今全球已确认的罕见病有六七千种,大约占据人类总疾病的10%. 虽说罕见病的发生概率为 ...

2.?.国际罕见病日(最后1天) 国际罕见病日,由欧洲罕见病组织(EURODIS)于2008年2月29日发起并组织了第一届国际罕见病日.首届国际罕见病日纪念活动在欧洲各国成功举行,通过各种活动促进了社 ...

每年2月的最后一天是"国际罕见病日".今年,医药魔方在罕见病发展中心(CORD)的支持下,收集了一部分来自一线患者(家属)在与罕见疾病斗争中的感言. 今天的"孤儿药&qu ...

上海市儿童医院神经内科袁芳陈育才 1983年,奥登夫妇六岁的儿子罗伦佐在上课时,突然野蛮地把东西摔在地上,这个出生在金融学者家庭的孩子从小活泼开朗.聪明.有礼貌,这一举动引起了老师的注意,此后的 ...

罕见病顾名思义是指流行率很低.很少见的疾病,又称"孤儿病".约80%的罕见病为遗传性疾病,约50%的罕见病在出生时或者儿童期发病.近五年来上海市儿童医院消化感染科明确诊断40余种近 ...

自2015年以来,国家针对医药行业深入改革颁布了多项政策法规,涉及临床试验数据核查.一致性评价.审评审批改革.优先审评审批.CFDA(现NMPA)加入ICH.医保目录调整与谈判.试点4+7带量采购及全 ...

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