9000万美元！新型酶替代疗法治疗罕见代谢疾病被看好，该疗法已获FDA孤儿药认定 / 四六文摘

位于圣地亚哥的生物技术公司Retrophin 9月7日宣布了代号为DUET的II期研究的一线结果.DUET研究到达主要疗效终点,局灶性节段性肾小球硬化(FSGS)患者使用sparsentan治疗8周, ...

2月24日,Kura宣布,tipifarnib已被FDA授予突破性疗法认定,用于治疗铂类化疗后疾病进展.等位基因变异频率≥20%,复发或转移性HRAS突变型头颈部鳞状细胞癌(HNSCC). 头颈部 ...

FDA药品加速审评和认定途径:为了让患者更早拿到用到好的药品 1.罕见病药物资格认定:orphan drug desigation 罕见病,指那些发病率极低的疾病,罕见疾病又称"孤儿病&qu ...

美国FDA批准Carbaglu:首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物! 来源:本站原创 2021-01-31 22:20 2021年01月31日/生物谷BIOON/--罕见病制药公司 ...

病情分析:谷氨酰转肽酶是比较常用的肝功能监测项目,谷氨酰转肽酶又称为酒精酶,也就是说长期喝酒的人容易造成谷氨酰转肽酶偏高,酒精可以诱导谷氨酰转肽酶mra合成增加,引起浓度升高.另外一些胆道性的疾病也可 ...

2021年2月3日,美国食品和药物管理局(FDA)加速批准Tepotinib用于具有间叶细胞-上皮转变(MET)外显子14跳变的转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者. 推荐阅读: Tepotini ...

2020 年 10 月,Immune-Onc Therapeutics(下文称 "Immune-Onc")的领先在研产品 IO-202 获得美国 FDA 孤儿药资格,用于治疗急性髓 ...

2020 年 9 月 10 日,甘李药业发布公告称,公司收到美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药开发办公室的正式书面回函,授予本公司在研创新药细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6(CDK4/6)抑制剂 G ...

12 月 13 日,苏州康宁杰瑞生物科技有限公司(康宁杰瑞,9966.HK)宣布其自主研发的双抗 KN026 与双抗 KN046 的联合疗法获 FDA 孤儿药资格认定,适应症为 HER2 - 阳性或 ...

FDA授予Nemvaleukin alfa(Nemvaleukin,原ALKS 4230)孤儿药称号,这是一种白细胞介素-2 (IL-2)变体免疫疗法,用于治疗黏膜黑色素瘤. Nevaleukin ...

Autolus Therapeutics公司4月23日宣布,其开发的双靶点CAR-T疗法AUTO3获得了FDA批准的孤儿药资格,用于治疗急性淋巴细胞白血病(ALL). AUTO3是包含有靶向CD19和 ...

Caladrius Biosciences公司5月12日宣布,其在研产品CLBS03(自体扩增多克隆T细胞)被FDA授予治疗胰岛β细胞功能未完全丧失的1型糖尿病的孤儿药资格. CLBS03细胞疗法的科 ...

近日,位于马萨诸塞州的微生物组药物开发公司 Finch Therapeutics(以下简称 "FINCH")宣布完成 9000 万美元的 D 轮融资.FINCH 打算用这笔资金推进 ...

北美时间 9 月 23 日,Immetas Therapeutics(以下简称"IMMETAS")宣布完成 1100 万美元 A 轮融资,以推进衰老进程中炎症通路的研究,并开发用于 ...

" 2021年5月20日,创新生物制药公司映恩生物Duality Biologics (以下简称"映恩生物"或"公司")宣布完成9000万美元的B轮 ...

9000万美元！新型酶替代疗法治疗罕见代谢疾病被看好，该疗法已获FDA孤儿药认定