FDA 指南草案：以患者为中心的药物开发 / 四六文摘

2020 年 9 月 17 日,Orphazyme 宣布,其候选药物 Arimoclomol 用于治疗罕见的神经退行性疾病--C 型尼曼匹克病(Niemann-Pick disease type C, ...

3月9日,FDA发布了<2型糖尿病:用于改善血糖控制新药的安全性评价行业指南>草案.FDA内分泌和代谢疾病药物咨询委员会曾在2018年10月24-25日专门讨论过2型糖尿病药物心血管结局临 ...

礼来5月4日宣布,FDA授予olaratumab的生物制品许可申请(BLA)优先审评资格,用于联合多柔比星治疗不适合放疗或手术的晚期软组织肉瘤(STS). Olaratumab是一种血小板衍生生长因子 ...

自从90 年代初第一个科学性突破的抗偏头痛药物舒马曲坦问世以来,曲坦类药物引领并驱动了全球抗偏头痛药物市场的增长.在2005年时,全球抗偏头痛药物市场就已达35亿美元.近年来,因尚无具有突破性的抗偏头 ...

美国食品药品监督管理局(FDA)发布了一份最终指南,名为"评估中枢神经系统转移患者的癌症药物".这份指南详细介绍了评估中枢神经系统(CNS)转移患者治疗药物和生物制品的临床试验的最 ...

心衰是心脏泵血功能不足的一种进行性.严重疾病,患者会因为活动受限而使得生活质量急剧下降,5年死亡率近50%.全球大约有2600万例心衰患者,美国大约有650万例,流行率还在上升. 在心衰患者中,有一部 ...

来源:网络美国食品和药物管理局(FDA)批准达比加群酯(Pradaxa, dabigatran etexilate)口服颗粒用于治疗3个月至12岁儿童的静脉血栓栓塞症.该药物可以在患者注射血液稀释剂 ...

FDA 于 5月 24 日发布<双特异性抗体研发项目>定稿指南,为工业界和参与开发双特异性抗体的各方提供了建议,包括对双特异性抗体的一般监管和科学考量,指南指出了在开发双特异性抗体过程中可 ...

5月26日,Alnylam Pharmaceuticals宣布FDA已接受其在研RNA干扰(RNAi)药物lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)的上市申请,并授予了优先审评资格,PDUF ...

9 月 14 日,制药公司 Marinus Pharmaceutica 宣布了一项 III 期临床试验的结果,该试验评估了口服 Ganaxolone 在患有 CDKL5 缺乏症(CDD)的儿童和青少年 ...

6月7日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了aducanumab作为一种疾病修正疗法治疗阿尔茨海默病.由于阿尔茨海默病在此之前仅有改善症状的数款药物上市,该消息一出,随即引发了科学界的广泛讨论 ...

引言:1月8日,美国FDA在官网发布了新批准的治疗性药物2020年度报告,正如其报告最后所述,在任何情况下,FDA的新药审批部门CDER始终保持严格的标准,以证明药物的安全性和有效性:同时努力提高对新 ...

FDA 指南草案：以患者为中心的药物开发