全球首个“石人综合征”疗法！益普生从美国撤回RARγ激动剂palovarotene上市申请：可有效抑制异位骨化! / 四六文摘

图1:保留在美国费城医师学院博物馆内的人体骨架标本.图源:丁香园上图骨架标本的主人是上世纪一个名叫Harry Raymond Eastlack的人,他在4岁时发生了骨折,康复后臀部和膝盖开始变得难以 ...

2021年5月,美国FDA已受理palovarotene的新药申请(NDA)并授予了优先审查,该药用于治疗进行性骨化性纤维发育不良症(FOP,也被称为"石人综合征(Stone Man Syn ...

异位骨化(HO)是关节周围软组织中异常的成熟板层骨形成,也称关节周围骨化或关节周围新骨形成.其主要特点是软组织中钙化骨迅速形成,可引起复杂性区域疼痛综合征.关节僵硬.神经嵌压.骨质疏松.压迫性溃疡等并 ...

一.疾病概述进行性骨化性纤维发育不良( fibrodysplasia ossificans progressiva,FOP),或称进行性骨化性肌炎 ( Myositis ossificans p ...

ZK作者/ 伯格编辑/ ZK主创们 01 引言据统计,在美国每个被批准上市的新药,平均研发成本高达20亿美元,平均研发周期超过10年. 而且新药研发的成功率⾮常低,有很多药品从概念到成功上市,成 ...

看点: 17个新药申请获得临床试验默认许可,包括8个国产1类新药 CDE新受理36个新药(46个受理号)的临床试验申请恒瑞多款新药进入临床阶段益普生重磅罕见病新药在中国获批临床药智数据显示,本期 ...

背景异位骨化(HO)是骨外组织中骨的异位形成.HO大部分是获得性,罕见的是先天性.获得性HO是创伤后常见的临床并发症,包括骨折,全髋关节置换术,深度烧伤和中枢神经系统损伤,并导致高患病率.获得性HO ...

来源:本站原创 2021-05-30 02:43 2021年05月29日讯 /生物谷BIOON/ --法国制药公司益普生(ipsen)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理palovarote ...

2021年05月20日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司公布了基因疗法valoctoc ...

2021年05月21日讯 /生物谷BIOON/ --百时美施贵宝(BMS)与合作伙伴蓝鸟生物(Bluebrid Bio)近日联合宣布了关键II期KarMMa研究(NCT03361748)的新数据和分析 ...

百时美施贵宝(BMS)与合作伙伴蓝鸟生物(Bluebrid Bio)近日联合宣布了关键II期KarMMa研究(NCT03361748)的新数据和分析,该研究评估了抗B细胞成熟抗原(anti-BCMA) ...

2021年05月29日讯 /生物谷BIOON/ --安进(AMGEN)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准靶向抗癌药Lumakras(sotorasib,AMG 510),该药是一种KRAS ...

2021年05月31日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球性的生物技术公司,专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法.近日,该公司宣布,欧洲药品管理局(EMA) ...

全球首个KRAS靶向疗法!安进Lumakras治疗KRAS G12C突变肺癌疗效强劲:总生存期中位数达12.5个月! 来源:本站原创 2021-06-06 04:07 2021年06月05日讯 /生物 ...

2021年03月27日/生物谷BIOON/--百时美施贵宝(BMS)与合作伙伴蓝鸟生物(Bluebrid Bio)近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Abecma(idecabtagen ...

"5次化疗栓塞和11次射频消融术治疗后病情进展的晚期患者,在接受新型CAR-T疗法后,部分病灶竟然神奇消失. 提到大名鼎鼎的CAR-T疗法几乎无人不知,它的研发成功,让人们看到了" ...

全球首个“石人综合征”疗法！益普生从美国撤回RARγ激动剂palovarotene上市申请：可有效抑制异位骨化!