罕见酮代谢疾病基因疗法！美国FDA授予Vivet/辉瑞VTX-801快速通道资格：治疗威尔逊病，恢复铜稳态! / 四六文摘

8月26日,英国药企阿斯利康(AstraZeneca)宣布,一项关键的三期( III 期).随机.评估者盲法.多中心临床试验达到了主要终点. 这个新药,就是针对威尔逊病(Wilson Disease) ...

布美他尼是一种 FDA 批准的强效利尿剂,用于治疗由心脏.肾脏和肝脏疾病引起的液体潴留,可能会降低具有遗传倾向的人患阿尔茨海默病的风险. 国立卫生研究院 (美国)官网10月11日消息根据发表在< ...

[南方+10月8日讯]据外媒报道,印度男子因为腹部肿胀去寻医,结果发现眼睛周围出现了一个变色环,随即被诊断出患有威尔逊病. 威尔逊病患者眼睛报道称,印度一名 47 岁的男子因为持续两个多月的腹部肿胀 ...

威尔逊病(又名肝豆状核变性)是一种以青少年为主的常染色体隐性遗传性疾病,是先天性铜代谢障碍性疾病.临床上以肝脏损害.神经精神表现.肾脏损害.骨关节病及角膜色素环为主要表现. 2021 年 8 月 ...

作者:上海交通大学医学院附属新华医院肖倩倩范建高肝豆状核变性,又称Wilson病(WD),是一种由ATP7B的纯合或复合杂合突变(存在两个不同的突变等位基因)引起的遗传性铜代谢障碍性疾病.A ...

来源:本站原创 2021-08-29 01:55与标准护理(SoC)相比,ALXN1840在统计学上显著改善了从组织中动员铜,高出约3倍. 威尔逊病(图片来源:healthtian.com)2021年 ...

2020年10月21日, TG公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予该公司研究性糖工程化抗CD20单克隆抗体ublituximab和umbralisib组合的快速通道资格(FTD),用于治疗成 ...

来源:本站原创 2021-01-28 15:56 2021年01月28日/生物谷BIOON/--Immunicum AB是一家致力于开发同种异体.即用型细胞疗法的瑞典生物技术公司,已建立了一种独特的免 ...

2021年04月14日讯 /生物谷BIOON/ --vTv Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司,专注于开发口服疗法用于治疗1型糖尿病和银屑病.近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局( ...

2021年05月29日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞(Pfizer)与Myovant Sciences近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Myfembree(relugolix 40 ...

来源:本站原创 2021-07-15 04:06 Stargardt Disease (STGD,图片来源:aao.org) 2021年07月14日讯 /生物谷BIOON/ --Alkeus制药公司近 ...

首个IgA肾病(IgAN)疗法!美国FDA授予Nefecon(定点靶向释放布地奈德)优先审查:具有疾病修正潜力! 来源:本站原创 2021-04-29 01:31 肾脏(图片来源:thehealths ...

来源:本站原创 2021-07-30 05:57ARO-AAT用于治疗与α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)相关的罕见遗传性肝病. 肝脏(图片来源:futuremedicineindia.com)202 ...

来源丨美柏医健作者丨西北,王不留行基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,达到治疗目的.基因治疗的爆发起源于20世纪90年代初,随着人类对基因治疗的认识不断加深 ...

罕见酮代谢疾病基因疗法！美国FDA授予Vivet/辉瑞VTX-801快速通道资格：治疗威尔逊病，恢复铜稳态!