RNAi治疗罕见肝病！美国FDA授予Arrowhead第二代皮下RNAi疗法ARO-AAT突破性疗法认定! / 四六文摘

10 月 8 日,美国生物制药上市公司 Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ:ARWR,以下简称"Arrowhead")宣布与武田(Takeda)达成 ...

导读肝损伤的病因有很多,在排除一些常见因素后,如果迟迟不能明确病因,不要忽略了α1-抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)这个病的存在. AATD是一种遗传性疾病,可能会增加肝病.肺病和其他疾病的患病风险.α ...

2021年10月4日/医麦客新闻 eMedClub PR News/--近日,专注于核糖核酸干扰(RNAi)疗法的Dicerna Pharmaceuticals宣布,DCR-AUD在1期临床试验完成首 ...

一.疾病概述 a1一抗胰蛋白酶缺乏症(a -1 - Antitrypsin Deficiency,AATD)是一种以血清al一抗胰蛋白酶缺乏为特征的遗传性疾病,可导致慢性肺脏和(或)肝脏疾病,极少数可 ...

Arrowhead日前披露了RNAi治疗药物ARO-HIF2用于治疗ccRCC的Ph1b剂量探索研究AROHIF21001的前2个剂量队列的初期结果,ARO-HIF2是首个基于TRiM™平台的靶向治疗 ...

▎药明康德内容团队编辑 2021年9月30日,Arrowhead Pharmaceuticals公司宣布,RNAi候选疗法ARO-APOC3已在2b期临床试验中完成首例患者给药.该试验旨在评估ARO- ...

日前,美国老牌 RNAi 研发公司 Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ:ARWR,以下简称 "Arrowhead")宣布与知名孤儿药公司 Horiz ...

7月6日,Auris Medical宣布将利用OligoPhore寡核苷酸递送平台开发RNAi疗法,用于治疗KRAS突变驱动的结直肠癌.OligoPhore是Auris 6月3日收购的Trasir T ...

6月23日,Arrowhead Pharmaceuticals在EASL国际肝脏大会上公布了AROHSD1001的积极中期结果. AROHSD1001(NCT04202354)是一项I/II期单剂 ...

2006年,斯坦福大学教授Andrew Z．Fire和麻省大学医学教授Craigc．Mello由于发现RNA干扰(RNA interference,RNAi)以及他们在基因沉默现象研究领域的杰出贡献, ...

作者:立立授权转自:端粒投资 RNA治疗已经成为目前市场不可忽视的治疗技术.之前文章提到过黑石20亿美元创新交易结构设计投资该领域龙头公司Alnylam,成为生物科技领域单笔最大投资额. 一. RN ...

目前,市面上销售的乙肝药物只能抑制病毒复制,而不能清除病毒.基于RNA干扰(RNAi)技术的药物,能以高度特异性方式寻找.结合并破坏HBV RNA转录本.沉默所有HBV基因产物.阻止病毒蛋白产生,并在 ...

▎药明康德内容团队编辑今日,再生元(Regeneron)公司宣布,该公司开发的"first-in-class"降脂疗法Evkeeza(evinacumab-dgnb)已经获得美国 ...

11月23号,FDA批准了lumasiran(Oxlumo)的上市申请,这是一种用于罕见遗传病原发性1型高草酸尿症(PH1)的RNA干扰(RNAi)疗法,也是FDA批准的第3款此类疗法.PH1患者肝脏 ...

生物技术史上又出现了另一个里程碑:世界上第一个RNAi基因沉默药物--Alnylam Pharmaceuticals的Onpattro于8月10日获得批准.这使得2018年成为具有里程碑意义的一年. ...

RNAi治疗罕见肝病！美国FDA授予Arrowhead第二代皮下RNAi疗法ARO-AAT突破性疗法认定!