20 岁开始生命倒计时：患上这种病，他们的一生是场剧透的悲伤电影 / 四六文摘

2月25日,罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布,FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市,用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗 ...

杜兴氏肌肉营养不良症( Duchenne Muscular Dystrophy , DMD ),乃遗传性肌肉萎缩病.它的基因( Dystrophin gene )存在于 X 性染色体中( Xp21 ) ...

杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种严重的X染色体隐性遗传疾病,该疾病是由DMD基因的突变引起的,这种突变会阻断肌肉中DMD蛋白的产生,从而导致肌肉 ...

常见症状:肌力不足.乏力.消瘦随着"瓷娃娃"."渐冻人"."美人鱼"等罕见病名称在媒体上曝光,罕见病这个群体逐渐受到关注.罕见病是指患病率 ...

FDA 9月19日批准首个杜氏肌营养不良(DMD)新药Exondys 51(eteplirsen)注射液,用于确认携带肌营养蛋白基因第51号外显子跳跃突变的DMD患者.据统计,DMD患者中有13%存在 ...

北京时间4月9日,据<克利夫兰老实人报>记者Chris Fedor报道,骑士球员小拉里-南斯患上怪病.算上今天的比赛,小南斯已经连续缺席了5场比赛,年仅28岁的他,到底怎么了? 实用君看了 ...

如今,街头的采耳店越来越多,很多人耳朵一不舒服,就喜欢去采耳放松一下,采耳项目也成了不少养生按摩店的标配. 然而,记者从上海多家医院了解到,一些市民采耳过后,耳朵出现真菌感染,患上"脚气病& ...

SNH48是人气颇高的女团,鞠婧祎就是从这个女团单飞出来的,当年鞠婧祎凭借在该女团的总选举中获得冠军而受到更多关注.近日,SNH48的刘丽千上热搜了,但她是因为病情上的热搜.年仅20岁的刘丽千被确诊患 ...

北京时间4月9日,骑士记者Chris Fedor详细报道了有关球队内线小南斯的伤病情况.据多名消息人士透露,小南斯遭遇了某种尚未确定的疾病,他在过去一周离开了球队,目前有所好转.这个疾病导致小南斯需要 ...

作者:小豆子妈妈来源:小豆子妈妈(ID:xdz-mm) 一个10岁孩子,高烧不退,全身皮肤出现不规则血癍,牙龈.鼻腔出血.严重的情况下,甚至还有内脏.脑出血症状. 究竟是什么疾病这么可怕呢? 原来, ...

每次过节回家,除了看看父母,最重要的还是和一群老朋友聚聚. 我们这群人里,有刚刚奉子成婚的A,有为了结婚攒彩礼的B,有为了学区房埋头苦干的C-- 在推杯换盏中,我们将曾经的迷茫,现在的焦虑,未来的展望 ...

到了50岁之后女性要重视身体保养,通过保持好的习惯让身体健康有保障,身体器官共同协调维持生命活动正常,才能让血液,营养物质提供给需要的部位.气血充足的人脸色红润,精神状态好,抵抗力也可以提高,然而,很 ...

你经常点外卖吃吗?不想出门不想做饭,随手点一份外卖,这几乎成了许多上班族.学生族的日常.这种"送饭上门"的生活听起来很惬意,17岁的南充市学生小杰(化名),却因此被送进了医院进行手 ...

上午刚分享过一个治疗前列腺炎的小方子,就数据反馈来看,大家似乎对这方面感兴趣,那就再给大家分享一个以前治疗过的案例吧. 开口说话的那个小伙子,陈某,男,19岁.本是来找我看皮肤病,荨麻疹的,看到前面一 ...

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