由首位开展AAV基因组克隆实验的科学家创办，基因疗法领航者AskBio让“绝症”也能治愈 / 四六文摘

数字PCR精准定量AAV在基因治疗中的应用作者:David Dobnik 基因治疗正在成为许多遗传病的的潜在治疗方法.在美国有近400项基因治疗正在进行临床试验,用于治疗血友病和脊髓性肌萎缩症等疾病 ...

文/陈根充满未来感的基因疗法已经在不断突破的技术和报道里,离人们的生活越来越近.简单来说,基因疗法就是将功能基因递送到患者体内,以矫正或置换治病基因的一种治疗方法. 在这种治疗方法中,目的基因被导入 ...

拜耳公司的全资和独立运营子公司Asklepios 生物制药公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准其LION-101的研究性新药(IND)申请,以进行1/2期临床研究.LION-101是一种基于 ...

近日,Nature Biotechnology杂志(IF 36.558)online了一则news,报道了多家制药公司正在押注外泌体和其他细胞外囊泡,作为核酸药物递送的一种手段. 一系列大型制药公司的 ...

这是一个关于一种致命的遗传病.一个锲而不舍的科学家和一个从未失去希望的家庭的故事. 9岁的Conner Curran(右)和他7岁的弟弟Will(图片来源:NPR) Conner Curran被 ...

来源:拜耳集团 2021-06-09 11:25 6月8日,拜耳集团宣布其全资下属的临床试验阶段生物制药公司BlueRock(BlueRock Therapeutics)在开放标签I期临床研究中成功完 ...

基因治疗是指将用基因替换.基因补偿.基因沉默.基因编辑等策略,通过病毒载体或非病毒载体方式导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,能实现治疗性蛋白的长期表达和组织特异性表达,无需药物干预.放 ...

10月26日,拜耳宣布以20亿美元现金预付款收购了一家老牌基因疗法公司AsklepiosBio Pharmaceutical(AskBio),交易还包括高达20亿美元的潜在里程金.本次收购将为拜耳的细 ...

基因疗法中国科学家利用基因疗法成功逆转1型糖尿病进程中国研究人员4日报告说,他们运用基因治疗技术,让1型糖尿病小鼠体内产生大量欧米茄-3脂肪酸,成功逆转疾病进程.这为治愈饱受1型糖尿病折磨的患者带 ...

如果说宇宙不是完美的,它有BUG(漏洞),你信么?双缝干涉实验似乎一步步地发现了这个宇宙"漏洞' 双缝干涉实验是什么? 当我们在水中丢下一块石头,那么水面就会产生波纹,如果同时丢下两块石头, ...

本文作者 Adam,翻译:周书宇. 这周,在内华达州Pahrump附近的静谧沙漠中,研究人员进行了一场人为地震.地面震动剧烈,在空中并不那么明显,但NASA的科学家们通过漂浮在地震带上空的气球监测到了 ...

科学家感到恐怖其实没有什么大不了的.因为爱因斯坦对量子力学的不确定性也是懵圈的!但是实验的意义远远不是表面上这么简单. 打开网易新闻查看更多精彩图片先思考一个哲学问题,这个世界是确定的吗?一切都是 ...

如果说量子拥有意识,你信吗?如果说量子的波粒二象性是宇宙的意识状态,你信吗?在科学家的量子实验中,科学家们多次感到量子的诡异坍缩现象,其实表明量子在有意对人类意识隐瞒宇宙真相.前不久,科学家在对量子进 ...

经典物理学vs量子力学如果要评选科学史上匪夷所思的实验,那么这个桂冠大概率属于双缝干涉实验,它就像是物理学家们的梦魇一样,一直困扰着物理学家.那双缝干涉实验到底是一个什么样的实验呢? 要了解这个问题 ...

以前有个问题一直困扰着人们:地球上的人类是怎么来的?由于古代科学知识有限,所以我国古人只能以"女娲造人"的神话来解释这个问题,不过后来随着科技进步,经过达尔文的<物种起源&g ...

地球诞生至今已经过去46亿年的时间了,在这漫长的46亿年的时间长河中,诞生出很多复杂多样化的生命,人类不过只是其中很小的一部分而已.但是很显然,纵观地球发展始终,却都并没有出现过永生的生命,而人类也无 ...

自 1972 年,基因疗法这一概念提出以来,该领域已经发展了近 50 个年头,期间历经起伏. 1999 年,杰西・盖尔新格(Jesse Gelsinger)在接受宾夕法尼亚大学詹姆斯・威尔逊(Jame ...

由首位开展AAV基因组克隆实验的科学家创办，基因疗法领航者AskBio让“绝症”也能治愈