Nature：解决基因疗法脱靶效应新利器 / 四六文摘

COVID-19 疫苗和现有的基因疗法等,都是通过病毒载体或者脂质纳米颗粒被递送到细胞中. 美东时间 8 月 19 日,博德研究所的 CRISPR 先驱张锋教授领导的研究小组开发了一种利用人类蛋白质的 ...

39岁的卡洛斯在自己临近不惑之年的时候,患上遗传性转甲状腺素淀粉样变性病(hATTR)--一种由转甲状腺素的蛋白质的错误折叠引起的罕见疾病.这种由基因引起的遗传病会导致患者器官功能损伤,并最终导致患者 ...

▎药明康德内容团队编辑今日,顶尖学术期刊<科学>发表了一篇来自著名科学家张锋教授团队的最新论文.这位CRISPR领域的先驱者与团队一道,开发了一种全新的mRNA递送技术,有望给基因疗法领 ...

近日,来自Howard Hughes Medical Institute/Broad Institute of MIT and Harvard的著名科学家张锋教授团队在Science杂志上发表文章,报 ...

基因表达调控是生物体内基因表达的调节控制,使细胞中基因表达的过程在时间.空间上处于有序状态,并对环境条件的变化作出反应的复杂过程.基因表达的调控可在多个层次上进行,包括基因水平.转录水平.转录后水平. ...

撰文 | 王聪在整个进化过程中,逆转录病毒和逆转录元件已将其遗传密码插入哺乳动物基因组中.尽管这些整合的病毒样序列中的许多对宿主基因组完整性构成威胁,但有些已被哺乳动物细胞重组以在发育中发挥重要作用 ...

易点评越来越多被批准的核酸疗法用临床实践向人们证明,通过靶向其在体内的遗传信息来治疗疾病是拥有巨大潜力的.传统疗法产生的治疗效果通常比较短暂,因为它们针对的往往是蛋白质,而非根本的基因问题.相比之下 ...

选择性开启人体细胞基因疗法新技术为RNA治疗创造新靶点科技日报北京10月31日电 (记者张梦然)据近日发表在<自然·生物技术>杂志上的论文,美国研究人员设计的一种新方法,可选择性开启靶细胞 ...

RNA干扰(RNA interference, RNAi)是抵御外源基因入侵的一种天然防御机制.包括小干扰RNA (siRNA)和microRNA (miRNA)在内的RNAi形式能够以一种序列特异性 ...

分子疗法新突破张锋团队开发出全新mRNA递送平台 mRNA药物通过SEND"包裹"引入到患病细胞中,实现疾病治疗.图片来源:麻省理工学院麦戈文研究所科技日报北京8月22日电 (实习 ...

DeepTech深科技 DeepTech是一家关注新兴科技产业化的内容.行业研究和投融资的全链条服务平台,致力于构建一个全球科技创新合作网络. 5505篇原创内容公众号大医治未病,在人类生存史中, ...

作者|辛雨 CRISPR基因编辑擅长修复实验室培养细胞中的疾病突变,若使用CRISPR来治疗遗传疾病患者,需要清除一个巨大的障碍:将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中,从而实现DNA切割. 近日,英 ...

除了缩短开发时间和高效(至少对于COVID是这样的),将mRNA用于预防性和治疗性疫苗还有其他优势.第一是安全性特征,其中包括抗原通常仅表达几天,并且可以通过mRNA的设计进行调节.mRNA疫苗也比减 ...

撰文:朱哼哼编审:王新凯排版:李雪薇 2020 年初,新冠疫情肆虐全球,各国药企均大力投入疫苗研发,希望及时研发出有效疫苗以阻止疫情扩散,这也让原本还远离大众视线的 RNA 疗法,广为人知. 相比 ...

Nature：解决基因疗法脱靶效应新利器