UC头条：CRISPR基因编辑治病, 实现了 / 四六文摘

▎药明康德内容团队编辑今日,顶尖学术期刊<科学>发表了一篇来自著名科学家张锋教授团队的最新论文.这位CRISPR领域的先驱者与团队一道,开发了一种全新的mRNA递送技术,有望给基因疗法领 ...

CRISPR (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)是一种来自细菌降解入侵的病毒 DNA 或其他外源 DNA 的免疫 ...

对基因治疗明星公司 Intellia(股票代码:NTLA)来说,今年是一个好年头.其创始人之一詹妮弗 · 杜德纳(Jennifer Doudna)博士因 CRISPR 研究获得诺贝尔化学奖.现在,她帮 ...

基因编辑 CRISPR 擅长于在实验室培养的细胞中修复疾病突变.但是使用 CRISPR 来治疗大多数有遗传疾病的人需要清除一个巨大的障碍: 将分子剪刀插入人体,并在需要的组织中切割 DNA.现在,研究 ...

来源:生物探索 2021-06-29 12:45 Intellia Therapeutics公司以及再生元公司在新英格兰医学杂志(NJEM)公布了由双方合作研发的体内基因编辑候选药物NTLA-2001 ...

39岁的卡洛斯在自己临近不惑之年的时候,患上遗传性转甲状腺素淀粉样变性病(hATTR)--一种由转甲状腺素的蛋白质的错误折叠引起的罕见疾病.这种由基因引起的遗传病会导致患者器官功能损伤,并最终导致患者 ...

6月29日,Intellia和Regeneron联合宣布,两家公司开发的体内CRISPR-Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变(ATTR)I期临床研究获得积极中期数据.中 ...

大昌华嘉Particle Metrix,纳米颗粒跟踪分析仪包括小干扰RNA(siRNA).反义寡核苷酸(ASO)和CRISPR-Cas9基因编辑guide RNA(gRNA)在内的RNA治疗药物正以 ...

科技日报记者刘霞来自美国Intellia Therapeutics和再生元公司的科学家在最新一期<新英格兰医学期刊(NEJM)上撰文称,治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病(ATTR)的C ...

2020 年的诺贝尔化学奖颁发给了在基因编辑方面作出卓越贡献的法籍微生物学家Emmanuelle Charpentier 博士和美国国家科学院院士 Jennifer A. Doudna 博士,这让基因 ...

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