成功的基因治疗制造和商业化的见解 / 四六文摘

文/陈根充满未来感的基因疗法已经在不断突破的技术和报道里,离人们的生活越来越近.简单来说,基因疗法就是将功能基因递送到患者体内,以矫正或置换治病基因的一种治疗方法. 在这种治疗方法中,目的基因被导入 ...

嵌合性抗原受体修饰的T细胞(CART)免疫治疗在多种血液病和实体瘤中研究,对B细胞恶性肿瘤具有显著疗效.从病人外周血中提取T细胞,进行加工,使其表达嵌合性抗原受体,再现对肿瘤细胞的杀伤作用.随着后期临 ...

从1972年美国著名生物学家Friedmann和Roblin在Science杂志上提出了"gene therapy(基因治疗)"的概念至今,人们在基因治疗领域已发展研究了近五十年. ...

基因治疗之路再现挫折. 美东时间 2 月 16 日,全球基因治疗领跑者蓝鸟 bluebird bio, Inc.(Nasdaq: BLUE,以下简称为 "蓝鸟")宣布紧急叫停其在研 ...

一个月前,北医三院医生张煜公开质疑上海新华医院对一位胃癌晚期病人的治疗方案,掀开了国内肿瘤治疗领域的黑幕--效果未经证实的NK细胞疗法,被高价推销给绝望的晚期癌症病人. 在十几年来热度不减的抗衰老研究 ...

近日,动脉网获悉,生物技术公司Poseida Therapeutics在IPO中筹集到资金2.048亿美元(约合14.3亿人民币).IPO前夕,7月7日,Poseida Therapeutics公布其 ...

什么是基因治疗? 1 有些疾病是由特定基因的错误(突变)引起的.基因疗法将DNA传递到细胞中以取代突变("坏")或缺失基因或添加新的"好"基因. 科学家正在研究 ...

近日,美国制药公司 Audentes Therapeutics 在其 AT132 基因疗法临床试验中报告了两起死亡病例,两名患者在接受了高剂量的以 AAV(腺相关病毒)为递送载体的基因治疗药物后,死于 ...

2020年,在国际上是基因治疗光环加持的一年,来自法籍微生物学家Emmanuelle Charpentier博士和美国国家科学院院士Jennifer A. Doudna博士获得了2020年诺贝尔化学奖 ...

一个新兴技术的发展也必然会面临着许多问题,在 2021 年年初,知名生物医药媒体 BioPharma Dive 高级编辑 Ned Pagliarulo(内德・帕格里洛)发表了一篇文章 5 questi ...

五十年前,科学家预测:基因编辑可能成为治疗人类遗传性疾病的有效方法."基因疗法"的优势在于进行一次治疗可能提供持久的临床疗效.虽然,从理论到临床应用需要经历漫长而曲折过程,但基因治 ...

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