国内首个小分子基因剪接剂上市，挑战全球最昂贵药物 / 四六文摘

6月17日,中国国家药品监督管理局(NMPA)通过优先审评审批程序批准脊髓性肌萎缩症(SMA)口服药利司扑兰口服溶液用散(商品名:艾满欣,Evrysdi)在国内上市,适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌 ...

刚刚从FDA针对数据操纵问题的调查中全身而退的诺华(Novartis)基因疗法Zolgensma,还面临着一个困境. 图片来源:Novartis 据报道,诺华本周早些时候表示,它将在本季度与FDA会面 ...

2020年11月27日/医麦客新闻 eMedClub News/--近年来,利用健康的基因取代致病基因的基因治疗已经改变了游戏规则,挽救了许多患者的生命.近日,外媒报道,基因治疗成功挽救了一名脊髓性肌 ...

史上最贵新药,诺华的小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法 (Zolgensma),经美国FDA批准在美上市,一支药物标价210万美元,约合人民币1400多万一支. 由于药价太贵,被人称为,这是以患儿的生命,进行 ...

212.5万美元一次!史上最贵的治疗方案通过监管审批! 这款由著名跨国医药企业诺华推出的基因疗法名为Zolgensma,用于治疗2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症患者,定价212.5万美元,折合人民币1500 ...

2021年03月30日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Evrysdi(risdiplam),该药是一种口服液体制剂,用于治疗年龄≥2个月.临床诊断为1 ...

2021年6月,近日,来自已完成的3期SPR1NT临床试验双拷贝队列的新数据,显示了接受治疗的症状前SMA儿童在没有任何呼吸或营养支持的情况下达到了年龄相适应的里程碑发育,并且没有出现严重的治疗相关不 ...

SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年06月19日讯 /生物谷BIOON/ --诺华(Novartis)近日公布了新数据,加强了Zolgensma(onasemnogene abepar ...

SMA是一种会导致肌肉无力和萎缩的运动神经元性疾病,该病属于基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病,对患者周身上下的肌肉都会造成侵害,患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞 ...

SMA男孩(图片来自:drpgx.com)2021年07月29日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,评估口服药物Evrysdi®(中文商品名:艾满欣®,通用名:risdiplam ...

2021年03月08日讯 /生物谷BIOON/ --罗氏(Roche)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,建议批准Evrysdi(risdiplam ...

国内首个小分子基因剪接剂上市，挑战全球最昂贵药物