如何用简单统计方法将临床等级资料玩出花来！来看最新《新英格兰医学》文章

等级资料怎么分析呢? 采用卡方还是秩和检验？

临床上评价疗效时，很多时候测定的疗效数据类型是等级资料。

比如，中医领域最喜欢用的就是“临床治愈、显效、有效、无效”。

慢病与康复领域有一个有名的评分：“modified Rankin scale”。其评价方式是这样的：

这些都是等级数据，我们构建数据库时候，往往用1、2、3、4、5、6、7等分值来评价。

我今天就来介绍介绍，第一医学期刊《新英格兰医学杂志》的一篇文章，它是如何对待等级数据的。相当受用！

本临床试验介绍

荷兰学者Schonewille 等人于2021年5月20日在《新英格兰医学杂志》发表一篇关于脑卒中的大规模临床试验，开展了一项、国际多中心、开放、临床试验，旨在评价血管内治疗（Endovascular therapy）对基底动脉闭塞性卒中患者的效果。

这是临床上首次针对血管内治疗的大型临床试验，研究团队以1:1的比例将基底动脉闭塞性卒中估计发生时间后6小时内的患者随机分两组，分别接受血管内治疗或标准药物治疗。该研究的主要结局指标是良好功能结局（favorable functional outcome），定义为90日时的改良Rankin量表评分（范围，0~6分，0分表示无残疾，3分表示中度残疾，6分表示死亡）为0~3分。主要安全性结局是治疗开始后3日内的有症状颅内出血和90日时的死亡率。

主要结局指标的测量工具就是等级法评价功能，分值是0-6分，如何分析呢？

结果发现：300例患者中，血管内治疗组78.6%的患者和药物治疗组79.5%的患者使用了静脉内溶栓治疗。血管内治疗的中位开始时间为卒中发生后4.4小时。血管内治疗组154例患者中的68例（44.2%）和药物治疗组146例患者中的55例（37.7%）达到了良好功能结局（RR值，1.18；95%置信区间[CI]，0.92~1.50）。

血管内治疗后4.5%的患者和药物治疗后0.7%的患者发生了有症状颅内出血（RR值，6.9；95% CI，0.9~53.0）；两组中90日时的死亡率分别为38.3%和43.2%（RR值，0.87；95% CI，0.68~1.12）。

因此，作者们认为在基底动脉闭塞性卒中患者中，血管内治疗和药物治疗在良好功能结局方面无统计学差异，需要开展更大规模试验来确定血管内治疗对基底动脉闭塞的疗效和安全性。

很重要！它的结局指标是什么？

一项临床试验的数据如何去分析呢？关键是看结局指标！当然，我们重点关注的是等级数据指标如何分析。

主要结局指标

该研究的主要结局指标是良好功能结局（favorable functional outcome），定义为90日时的改良Rankin量表评分（范围，0~6分，0分表示无残疾，3分表示中度残疾，6分表示死亡）为0~3分。

这一结局指标很多人看不明白。结局指标采用的测量工具是：“modified Rankin scale”，其取值范围是0-6分。一般按照常规的中文论文，一般我们这么写：观察结局指标是 modified Rankin scale 评分。实际上，这样的主要结局指标是定义不清晰的。

modified Rankin scale 本身是等级数据，但它仍然存在着多种形式，第一，原始评分作为结局指标，第二，将评分转为二分类作为结局指标，第三，根据评分转为生存时间数据。。。。、

不同形式的结局指标、甚至同一个结局指标都有不同的方法。针对 modified Rankin scale，这个研究设置了哪些结局指标，开展什么分析了呢？

第一，在主要结局指标上，研究者将得分二值化处理，分为良好功能结局（0-3分）和不良功能结局（3-6分），所以主要结局指标是二分类数据。

第二，modified Rankin scale在次要结局指标方面仍然扮演者重要角色。

次要结局指标

次要结局指标设置描述如下：

你会惊讶地发现，modified Rankin scale评分不仅用在主要结局指标是，居然在次要结局指标又用上了，不仅如此，一用还用了两次。

第一个次要结局指标，根据modified Rankin scale评分，将人群分为两组，0-2分一组，3-6分一组，由此评分转换变成二分类数据。

第二个次要结局指标，24小时NIHSS得分，定量数据（偏态）

第三个次要结局指标，还是modified Rankin scale评分，这回是原始得分了，等级数据

第四个次要结局指标是EQ-5D生命质量评分，定量（正态）

郑老师闲来快语

这是什么骚操作？一个观察指标可以用多次吗？是的！实际上，一个医学观察指标可以用在临床试验中反复使用，甚至可分别作为主要结局指标和次要结局指标，只不过以不同的形式出现。

而对于等级数据而言，可以直接作为结局指标，也可以转为二分类结局指标。

如何分析等级数据？

本文主要结局指标和次要结局指标分别用什么方法分析呢？

1. 主要结局指标

本文其实可以认为是两个率的比较。两个率的比较，单因素的分析方法包括z检验、卡方检验、多因素的分析方法，可以采用改良Poisson回归。该文章采用多因素分析方法，采用的方法是Poisson回归，结果给的是RR值及95%CI置信区间

2.次要结局指标

2.1 第1个次要结局指标，是根据modified Rankin scale评分以2为界进行二值化处理，得到二分类结局，因此采用也是改良Poisson回归来进行分析。

2.2 另外一个次要结局是modified Rankin scale原始评分，是等级数据，作者采用的是等级logistic回归，得到的是OR值及95%CI。

等级logistic是有条件的，也等风险假定，因此作者采用一定的方法进行诊断。P=0.7，条件成立。

等级数据为啥不做秩和检验？ 其实秩和也可以，只不过多因素回归分析，还是需要logistic回归。

2.3 24小时NIHSS得分，定量数据（偏态），因此描述上，用中位数描述，效应值差值仍然采用均差。

这里为什么不是中位数差值和置信区间呢？因为，效应值是采用的线性回归分析得到的！这一操作出乎意料，不走寻常路呀！

2.4 EQ-5D生命质量评分，定量（正态），同样采用回归，得到均差及95%CI

本文章的总结

本文针对一个等级数据，采用多种手段进行评价与分析，一个指标多种评价，真是大大省去了各种项目成本，结果全面又细致。

从这篇文章可以看出，其实等级数据分析手段不少，不一定就是秩和检验。数据转换后，本文用的是Poisson回归和logistic回归

很多技术方法并非都走寻常路。比如 偏态分布24小时NIHSS得分,统计描述用的中位数，效应值计算却不是秩和检验，而是需要正态性前提的线性回归分析。和本人之前所介绍的现象截然相反：

骚操作？违背教科书? 统计分析用均数描述，却又用秩和检验来比较差异性！