基因治疗时代：从临床前开发到临床应用 / 四六文摘

8月24 日,Shape Therapeutics (ShapeTX) 宣布与罗氏达成合作协议,双方将共同开发针对阿尔茨海默病.帕金森病和罕见病领域某些靶标的基因疗法.Shape公司可能获得超过30亿 ...

什么是基因治疗? 1 有些疾病是由特定基因的错误(突变)引起的.基因疗法将DNA传递到细胞中以取代突变("坏")或缺失基因或添加新的"好"基因. 科学家正在研究 ...

讲座三|主题| 病毒的基因组与遗传学.本讲座是最新版<病毒学>第三讲:病毒的基因组是制造新病毒颗粒的遗传密码.尽管地球上有无数种不同病毒,但只有七种病毒基因组.本讲座回顾了DNA和RNA病 ...

近日,美国制药公司 Audentes Therapeutics 在其 AT132 基因疗法临床试验中报告了两起死亡病例,两名患者在接受了高剂量的以 AAV(腺相关病毒)为递送载体的基因治疗药物后,死于 ...

这是<肠道产业>第 528 篇文章编者按: 在迈入新的下一个十年之际,我们需要对过去进行回顾.在过去的十年中,我们看到许多的生物技术突破都来自于欧洲,包括最先进的癌症治疗方法.首个获批的 ...

前言基因治疗是目前最火热的治疗领域之一,因为它针对的是疾病的潜在致病原因而不仅仅是症状.该疗法可以诱导病变细胞中的基因表达或沉默,并已在临床前试验中取得成功,但其临床应用依然受到基因载体免疫原性.致 ...

慢病毒shRNA干扰载体系统是一种非常高效的,能稳定干扰各种哺乳动物细胞靶基因表达的载体工具.一旦病毒基因组被逆转录成DNA并永久整合到宿主细胞基因组中,由人类U6启动子驱动表达的shRNA将会导致靶 ...

五十年前,科学家预测:基因编辑可能成为治疗人类遗传性疾病的有效方法."基因疗法"的优势在于进行一次治疗可能提供持久的临床疗效.虽然,从理论到临床应用需要经历漫长而曲折过程,但基因治 ...

贝壳社,国内领先的医疗健康创新创业平台来源:美柏医健作者:cageling 基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的.在过去的几十年里,基因治疗领 ...

近日,动脉网获悉,基因疗法公司Encoded Therapeutics宣布完成1.35亿美元D轮融资.投资者包括GV(前谷歌风投),Matrix Capital Management和ARCH Ven ...

基因治疗经历30年的挫折后,目前正在迅速发展,成为治疗人类各种遗传性和获得性疾病的关键组成部分.基因治疗遗传性免疫系统疾病.血友病.眼睛和神经退行性疾病,给人类带来了很大的希望. 1月12日,< ...

基因治疗之路再现挫折. 美东时间 2 月 16 日,全球基因治疗领跑者蓝鸟 bluebird bio, Inc.(Nasdaq: BLUE,以下简称为 "蓝鸟")宣布紧急叫停其在研 ...

从1972年美国著名生物学家Friedmann和Roblin在Science杂志上提出了"gene therapy(基因治疗)"的概念至今,人们在基因治疗领域已发展研究了近五十年. ...

日前,FDA 与基因治疗相关企业刚刚结束了马拉松式咨询委员会会议,会议的核心围绕 AAV 基因治疗的安全性展开,这一问题一直是基因治疗中的一道 "必答题". 美东时间 9 月 9 ...

基因治疗时代：从临床前开发到临床应用