全球首个血友病基因疗法！valrox在欧盟进入审查：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%! / 四六文摘

近日,5部门联合印发中国第一批罕见病目录,共收载包括血友病在内的121个病种.罕见病目录的发布以及相关促进罕见病药物研发和审批政策的实施,无疑将推动国内罕见病药物的开发进程. 血友病是一种患病基因位于 ...

成功孵化了 Moderna 的 "传奇投资机构" Flagship Pioneering(FP)日前正遭受挫折. 其孵化的封装细胞疗法新锐 Sigilon Therapeutics ...

2021年2月18日,美国食品和药物管理局(FDA)已授予efanesoctocog alfa(以前称为BIVV001(rFVIIIFc-VWF-XTEN))快速通道资格(FTD),用于A型血友病患者 ...

一项 FDA 拒绝的消息让美国生物科技公司拜玛林制药(BioMarin)的股价在当日瞬间下跌 25%. 当地时间 8 月 18 日,FDA 拒绝了拜玛林可一次性治疗 A 型血友病的基因疗法 Rocta ...

近两天,全球血液疾病权威纷纷奔赴亚特兰大,参加2017年美国血液学会年会(American Society of Hematology,ASH2017 ). 这个领域每年都有很多创新,一些公司会脱颖而 ...

7月5日,辉瑞和Sangamo Therapeutics共同宣布其A型血友病基因疗法SB-525在I/II期Alta研究中获得积极结果,结果显示,SB-525与VIII(FVIII)凝血因子的活性水平 ...

7月13日,赛诺菲注射用重组人凝血因子VIII Fc-血管性血友病因子-XTEN融合蛋白(efanesoctocog alfa,rFVIIIFc-VWF-XTEN,BIVV001)获CDE拟突破性疗法 ...

近日,制药巨头罗氏集团(Rcohe)旗下子公司Chugai制药宣布FDA已批准其研制治疗A型血友病药品Hemlibra作为一种常规预防性治疗药物,用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病患者, ...

数据分析公司GlobalData近日发布最新预测,10种2020年上市的药物在未来六年将成为年销售额10亿美元以上的"重磅药物",并预估这10种药物到2025年的销售额.其中,多数 ...

7月6日,赛诺菲/Bioverativ公司在中国提交的注射用重组人凝血因子VIII Fc-血管性血友病因子-XTEN融合蛋白(BIVV001)临床申请获得CDE受理. BIVV001是一种新型重组因子 ...

全球首个血友病基因疗法！valrox在欧盟进入审查：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%!